Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till preklinisk/klinisk konceptverifiering. Därefter är ambitionen att projekten ska samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap.
CombiGene är ett virtuellt bolag och använder kontraktsforskningsorganisationer (CROs, Contract Research Organizations) eller akademiska samarbeten för sin forskning och utveckling. Detta leds av kunnig och kvalificerad personal hos CombiGene. Fördelarna med denna typ av samarbete är betydande för båda parter. CombiGene har möjlighet att få tillgång till förstklassig forskning från såväl den den akademiska världen som från industrin utan att tyngas av resurskrävande forskningskostnader. De externa forskarna får i sin tur tillgång till CombiGenes stora kompetens inom läkemedelsutveckling och projektledning samt ekonomiska resurser som möjliggör den prekliniska och kliniska utvecklingen.
CombiGene har ett team av mycket kunniga och erfarna yrkesmänniskor med en lång och gedigen erfarenhet från den internationella läkemedelsindustrin och biotecharenan samt goda kunskaper inom olika aspekter av genterapi. Kombinationen av erfarenhet och kompetens gör att CombiGene har förmågan att tillsammans med ett nätverk av utvalda externa samarbetspartners, som kompletterar CombiGenes interna expertis, bedriva en banbrytande genterapeutisk utveckling på ett effektivt sätt.
För att använda bolagets resurser så effektivt som möjligt bedriver CombiGene utveckling av tillverkningsmetoder och genomförande av prekliniska/kliniska studier i samarbete med ledande externa aktörer inom respektive område. På detta sätt kan CombiGene vid varje givet tillfälle välja den mest lämpade samarbetspartnern och därmed driva projekten så effektivt och framgångsrikt som möjligt.
CombiGenes ambition är att i egen regi ta sina läkemedelskandidater genom preklinisk utveckling fram till inledande studier i människa. Läkemedelskandidater kommer att kommersialiseras genom strategiska partnerskap och CombiGene bedriver ett omfattande affärsutvecklingsarbete för att bygga långsiktiga relationer med intressanta internationella läkemedelsföretag.
CombiGenes rötter sträcker sig tillbaka till 90-talet då företagets vetenskapliga grundare professor Merab Kokaia och docent David Woldbye visade att neuropeptid Y (NPY) hämmar epileptiska anfall hos djur och att denna positiva effekt kan förstärkas ytterligare av NPY-receptorn Y2.
Den stora utmaningen vid denna tid var att det inte fanns något bra sätt att omvandla denna kunskap till en verksam behandling eftersom det saknades möjligheter att administrera den tänkta behandlingen till människa.
Upptäckten att ofarligt, icke-patogent virus vars eget DNA till stora delar avlägsnats och ersatts med funktionella DNA-sekvenser (så kallade AAV-vektorer) kan användas för att ”transportera” genterapeutiska läkemedel öppnade i ett slag helt nya möjligheter för professor Kokaia och docent Woldbye.
25 maj 2015 noterades CombiGene som publikt bolag på SPOTLIGHT Stock Market (dåvarande AktieTorget). Noteringen tillförde företaget 12,5 MSEK i forskningskapital, vilket gjorde det möjligt för CombiGene att under 2016 testa fram den slutgiltiga läkemedelskandidaten som fick namnet CG01.
Under 2017 och 2018 genomförde CombiGene flera prekliniska studier med CG01. Samtliga studier bekräftade de antiepileptiska effekterna hos CG01 och under 2018 påbörjade CombiGene de omfattande förberedelserna för kliniska studier, dvs studier i människa.
CombiGene bedriver för närvarande två genterapiprojekt och ett peptidprojekt: smärtprogrammet COZY som består av en peptidbehandling och en genterapi, som båda är baserade på samma unika verkningsmekanism; och epilepsiprojektet CG01 utvecklas för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi. I oktober 2021 utlicensierades epilepsiprojektet CG01 till Spark Therapeutics. Den 14 oktober 2023 meddelade CombiGene att Spark Therapeutics beslutat att avsluta samarbetsavtalet för epilepsiprojektet som resultatet av ett strategiskt beslut. CombiGene har därmed fått tillbaka de globala rättigheterna för projektet.
Sedan bolaget grundades har CombiGene byggt upp en kunskap om genterapi och ett nätverk som är unikt bland nordiska företag. Kunskapen omfattar områden som är avgörande för en framgångsrik utveckling av genterapeutiska läkemedel, till exempel val av virusvektorer, metodutveckling för GMP-klassad produktion av genterapeutiska substanser (vilken är avsevärt mer komplicerad än produktion av traditionella läkemedel) och det regulatoriska regelverk som omger genterapin. Parallellt med detta har företaget också byggt upp ett brett internationellt kontaktnät inom den globala läkemedelsindustrin.
Genterapi är därmed ett av de mest spännande utvecklingsområdena inom läkemedelsindustrin tack vare sin unika möjlighet till riktad terapi och potentialen att möta stora medicinska behov.
Till skillnad från traditionell läkemedelsbehandling av kroniska sjukdomar, som kräver en kontinuerlig medicinering, har genterapi den stora fördelen att kunna uppnå en långvarig effekt genom en eller ett fåtal behandlingar. De senaste 5-10 åren har det skett stora framsteg inom genterapin och intresset från de stora läkemedelsbolagen är betydande, vilket bland annat visat sig i ett antal stora uppköp under de senaste åren. Med tanke på de fördelar som genterapin erbjuder och de många forsknings- och utvecklingsprojekt som pågår världen över är det rimligt att anta att antalet godkända genterapiprodukter kommer att växa kraftigt under kommande år. Ett stort antal patienter som idag inte kan behandlas för sina sjukdomar kan därmed komma att få avsevärt bättre liv tack vare de nya terapierna.